Ένα πειραματικό φάρμακο μπορεί να βοηθήσει στην επιβράδυνση της πρώιμης νόσου του Αλτσχάιμερ με τρόπο που διαφέρει σημαντικά από τις σημερινές θεραπείες — μειώνοντας τα επίπεδα μιας εγκεφαλικής πρωτεΐνης που ονομάζεται tau, ανέφεραν οι ερευνητές την Τρίτη.
Η πρωτεΐνη Tau είναι ένα από τα τοξικά δίδυμα που ευθύνονται για τη νόσο του Αλτσχάιμερ, αλλά προηγούμενες προσπάθειες για την ανάπτυξη φαρμάκων που στοχεύουν την πρωτεΐνη έχουν αποτύχει. Δύο φάρμακα για το Αλτσχάιμερ, το lecanemab και το donanemab, προσπαθούν να καθαρίσουν τη συσσώρευση αμυλοειδούς, μιας πρωτεΐνης που είναι γνωστό ότι προκαλεί και μπορεί να επιβραδύνει μέτρια τη γνωστική έκπτωση.
Νέα ευρήματα υποδεικνύουν ότι το diranersen του Biogen δεν κάνει απλώς χαμηλότερα επίπεδα ταυ. Η μελέτη σε περίπου 400 άτομα βρήκε σημάδια ότι θα μπορούσε επίσης να επιβραδύνει τη γνωστική εξασθένηση, αρκετά για να συναγωνιστεί τη θεραπεία με αμυλοειδές σε μια μικρή ομάδα ανθρώπων, σύμφωνα με αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο της Ένωσης Αλτσχάιμερ στο Λονδίνο. Η Biogen σχεδιάζει μια μεγαλύτερη μελέτη για να προσπαθήσει να αποδείξει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
Αν το έχασες | Νέα μελέτη διαπιστώνει ότι το υπάρχον αντικαρκινικό φάρμακο δείχνει πολλά υποσχόμενο για τη θεραπεία της νόσου του Αλτσχάιμερ
«Αν αντέξει στο επόμενο βήμα της δοκιμής, αυτό είναι πραγματικά πολλά υποσχόμενο», δήλωσε η Jessica Langbaum από το Ερευνητικό Ινστιτούτο Αλτσχάιμερ στο Φοίνιξ, η οποία δεν συμμετείχε στη μελέτη Biogen.
«Είναι ακόμη νωρίς», προειδοποίησε η Δρ Resa Sperling από το Γενικό Νοσοκομείο της Μασαχουσέτης Brigham, η οποία επίσης δεν συμμετείχε στη μελέτη. Αλλά “νομίζω ότι αυτό θα τονώσει ξανά το ενδιαφέρον και τις επενδύσεις σε πολλούς από τους μηχανισμούς tau που χρειάζεται το πεδίο.”
Είναι μία από τις πολλές νέες προσπάθειες για την καταπολέμηση της ασθένειας που καταστρέφει το μυαλό, συμπεριλαμβανομένου ενός πιθανού εμβολίου tau, ενός πειραματικού καρδιακού φαρμάκου που μπορεί να κάνει διπλό καθήκον σε ορισμένα άτομα υψηλού κινδύνου για Αλτσχάιμερ και τρόπους για να βοηθηθούν τα φάρμακα να περάσουν πιο εύκολα τον λεγόμενο αιματοεγκεφαλικό φραγμό.
Απαιτούνται νέες προσεγγίσεις για την καταπολέμηση της κύριας αιτίας της άνοιας
Η ακριβής αιτία της νόσου του Αλτσχάιμερ, η οποία επηρεάζει περισσότερους από 7 εκατομμύρια Αμερικανούς και δεκάδες εκατομμύρια σε όλο τον κόσμο, είναι προς το παρόν άγνωστη. Το κολλώδες αμυλοειδές αρχίζει να συσσωρεύεται στον εγκέφαλο και να σχηματίζει πλάκες περίπου δύο δεκαετίες πριν εμφανιστούν τα συμπτώματα. Όμως το ίδιο το αμυλοειδές δεν αρκεί για να προκαλέσει τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Πολλοί επιστήμονες πιστεύουν ότι η συσσώρευση αμυλοειδούς προκαλεί τελικά ανώμαλες μορφές ταυ για να σχηματίσουν κουβάρια στους νευρώνες, προκαλώντας συμπτώματα.
Το Diranersen είναι ένα αντιπληροφοριακό ολιγονουκλεοτίδιο που δεν επιτίθεται στη συσσώρευση της πρωτεΐνης tau, αλλά αντίθετα δίνει εντολή στα γονίδια που παράγουν πρωτεΐνη tau να μειώσουν την παραγωγή.
Ο Δρ. Cath Mummery του University College του Λονδίνου, ο οποίος ηγήθηκε της νέας μελέτης, είπε: “Εάν μειώσετε την παραγωγή ταυ, μειώνετε την ποσότητα του μη φυσιολογικού ταυ που πρέπει να καθαριστεί από μικρογλοία και μηχανισμούς κάθαρσης στον εγκέφαλο. Έτσι δίνετε στους κανονικούς μηχανισμούς κάθαρσης μεγαλύτερη ικανότητα να καθαρίσουν το ταυ”.
Σχετικές ειδήσεις | Ο ηθοποιός και ακτιβιστής Ντάνι Γκλόβερ λέει ότι πάσχει από τη νόσο του Αλτσχάιμερ
Τα σημερινά αντιαμυλοειδή φάρμακα χορηγούνται μέσω της κυκλοφορίας του αίματος μέσω έγχυσης ή ένεσης. Το Diranersen εγχέεται στο υγρό που περιβάλλει τον νωτιαίο μυελό, το οποίο είναι μια πιο άμεση οδός προς τον εγκέφαλο.
Το φάρμακο tau της Biogen χάνει τον βασικό στόχο της μελέτης, αλλά εξακολουθεί να είναι ενθαρρυντικό
Η μελέτη της Biogen περιελάμβανε άτομα με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια νόσο του Αλτσχάιμερ, κατανεμώντας τα τυχαία σε διαφορετικές δόσεις diranersen ή εικονικό φάρμακο. Τον Μάιο, η Biogen και ο συνεργάτης της Ionis Pharmaceuticals ανακοίνωσαν ότι η χαμηλότερη δόση, που χορηγείται μία φορά κάθε έξι μήνες, είχε τα ισχυρότερα αποτελέσματα. Αυτό ήταν μια αντιφατική έκπληξη και σήμαινε ότι η μελέτη δεν πέτυχε τον προγραμματισμένο στόχο της να δείξει μεγαλύτερο όφελος με υψηλότερες δόσεις.
Ωστόσο, οι επιστήμονες περίμεναν με αγωνία λεπτομέρειες για το πόσο βοηθούν οι δύο φορές το χρόνο ενέσεις στη σπονδυλική στήλη. Πέντε από έξι διαφορετικά τεστ εγκεφάλου έδειξαν ότι η μνήμη και άλλες γνωστικές ικανότητες στους λήπτες του DeLanathan εξακολουθούσαν να επιδεινώνονται, αλλά με πιο αργό ρυθμό από αυτούς που έλαβαν την ψευδή εμβόλια, είπε ο Mummery. Σε ένα τεστ στη χαμηλότερη δόση, η γνωστική έκπτωση μειώθηκε κατά 26%, η οποία ήταν «σχεδόν η ίδια» αλλαγή που παρατηρήθηκε σε προηγούμενες δοκιμές αμυλοειδών φαρμάκων, είπε.
Οι παρενέργειες περιλαμβάνουν πόνο στο σημείο της ένεσης και προσωρινή σύγχυση, η οποία μπορεί να συμβεί λίγες μέρες μετά την ένεση και να διαρκέσει περίπου μία εβδομάδα, είπε. Αλλά δεν υπήρχαν σημάδια φλεγμονής του εγκεφάλου, που μπορεί να επηρεάσει τους λήπτες αντιαμυλοειδών φαρμάκων.
Οι ερευνητές της νόσου του Αλτσχάιμερ στοχεύουν επίσης την πρωτεΐνη tau σε μια ευρεία νέα μελέτη
Το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Σαν Φρανσίσκο, την περασμένη εβδομάδα ξεκίνησε μια πρώτη στο είδος του μελέτη που ονομάζεται πλατφόρμα Tau για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Το έργο, που χρηματοδοτείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, θα δοκιμάσει πολλαπλές πειραματικές θεραπείες anti-tau εναντίον και σε συνδυασμό με τις σημερινές θεραπείες με αμυλοειδές. Το πρώτο, είπε ο Δρ Άνταμ Μπόξερ από το Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Σαν Φρανσίσκο, είναι ένα εμβόλιο που ονομάζεται AADvac1 που έχει σχεδιαστεί για να εκπαιδεύει το ανοσοποιητικό σύστημα να αναγνωρίζει και να καταπολεμά το συγκεκριμένο μέρος της πρωτεΐνης ταυ που είναι ανησυχητικό.
Είπε ότι η προσέγγιση της «πλατφόρμας» θα επεκταθεί σε ολόκληρη τη χώρα, επιτρέποντας την προσθήκη άλλων φαρμάκων tau για δοκιμή και να περιλαμβάνει άτομα που δεν παρουσιάζουν ακόμη συμπτώματα συσσώρευσης πρωτεϊνών που σχετίζονται με το Αλτσχάιμερ.
Άλλες μελέτες υπαινίσσονται νέους τρόπους αντιμετώπισης της νόσου του Αλτσχάιμερ
Ένα πειραματικό φάρμακο για τη μείωση της χοληστερόλης που ονομάζεται obicetrapib μπορεί να βοηθήσει σε κάτι περισσότερο από την υγεία της καρδιάς, είπαν ερευνητές σε συνέδριο για τη νόσο του Αλτσχάιμερ. Διερευνούν εάν μπορεί επίσης να μειώσει τη συσσώρευση πρωτεϊνών που σχετίζονται με τη νόσο Αλτσχάιμερ σε άτομα με γενετικό κίνδυνο για τη νόσο.
Γιατί; Το γονίδιο, που ονομάζεται APOE4, επηρεάζει επίσης τον τρόπο με τον οποίο το σώμα επεξεργάζεται τη χοληστερόλη. Η NewAmsterdam Pharma, ο κατασκευαστής του Obicetrapib, σχεδιάζει να ξεκινήσει σύντομα μια μελέτη για να ελέγξει εάν τα αποτελέσματα της χοληστερόλης του φαρμάκου μειώνουν επίσης τον κίνδυνο της νόσου του Αλτσχάιμερ σε άτομα που φέρουν ένα ή δύο αντίγραφα του γονιδίου.
Οι εταιρείες προσπαθούν επίσης να μεταφέρουν τα φάρμακα για το Αλτσχάιμερ στον εγκέφαλο γρηγορότερα και σε μεγαλύτερες δόσεις, διεισδύοντας στο προστατευτικό στρώμα που έχει σχεδιαστεί για να προστατεύει τον εγκέφαλο από βλάβες. Ο CEO της Denali Therapeutics, Ryan Watts, το περιγράφει ως «ωτοστόπ», όπου ο σίδηρος εισέρχεται φυσικά στον εγκέφαλο. Η εταιρεία του χρησιμοποιεί τεχνολογία «μεταφορέα» για την ανάπτυξη φαρμάκων που στοχεύουν το ταυ και το αμυλοειδές.
Επικεφαλίδα ειδήσεων.mp4
