Ως παιδί ήθελα να γίνω αστροναύτης ή παίκτης του μπέιζμπολ.
Όταν συνειδητοποίησα ότι ήμουν επιρρεπής στην ασθένεια κίνησης, έβαλα το σχέδιο αστροναύτη σε αναμονή. Αργότερα, έμαθα ότι δεν μπορούσα να χτυπήσω ένα curveball.
Σήμερα, στα 65 μου, μετά από μια καριέρα στα μέσα ενημέρωσης, έχω ένα νέο σχέδιο: να είμαι από τους πρώτους που θα αναρρώσουν από την ALS, την αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση, η οποία έχει μέσο ποσοστό επιβίωσης από δύο έως πέντε χρόνια. Είμαι στο δεύτερο έτος.
Νιώθω αισιόδοξος. Κάθε εβδομάδα διαβάζω για πιθανά πρωτοποριακά φάρμακα. “Η νέα θεραπεία ALS αλλάζει το παιχνίδι«Κάνει ανακοίνωση».Η θεραπεία βοηθά ορισμένους ασθενείς να βελτιωθούν“λέει ένας άλλος. Και ούτω καθεξής.
Ωστόσο, το σύστημα ανάπτυξης φαρμάκων στις ΗΠΑ είναι αργό και αναποτελεσματικό. Χωρίς συστημικές βελτιώσεις, τα πολλά υποσχόμενα φάρμακα ALS σήμερα θα χρειαστούν 10 χρόνια για να προσεγγίσουν άτομα με τη νόσο όπως εγώ.
Για τους 35.000 Αμερικανούς που έχουν ALS, είναι ουσιαστικά μια θανατική ποινή.
Ευτυχώς, υπάρχουν σχέδια για επιτάχυνση του συστήματος.
Ονομάζεται ACT for ALS, ένα νομοσχέδιο που εκκρεμεί στη Βουλή. Μια προηγούμενη προσπάθεια όπως αυτή έχει εξορθολογίσει τη διαδικασία λήψης νέων θεραπειών για περισσότερους από 700 ασθενείς με ALS, με τα αποτελέσματα να εκκρεμούν ακόμη.
Αυτά είναι καλά νέα, αλλά η χρηματοδότηση για αυτήν την προσπάθεια – περίπου 100 εκατομμύρια δολάρια ετησίως – είναι ένα κλάσμα αυτού που χρειάζεται.
Πριν από πέντε χρόνια, τερματίσαμε την κρίση του Covid επενδύοντας 18 δισεκατομμύρια δολάρια σε λίγους μόνο μήνες. Σώσαμε ανείπωτα εκατομμύρια ζωές σε μια προσπάθεια που ονομάζεται Operation Warp Speed.
Πού είναι το Operation Warp Speed για ALS;
Σύμφωνα με την εταιρεία ερευνών φαρμακευτικής αγοράς DelveInsight, η κατηγορία ALS έχει περισσότερες από 180 εταιρείες και περισσότερα από 200 φάρμακα στα σκαριά. Σχεδόν όλοι τους λιμοκτονούν για επενδύσεις.
Έχουν κολλήσει σε ένα σύστημα που ευνοεί τις μεγάλες, αργά κινούμενες φαρμακευτικές εταιρείες και αποθαρρύνει τους μικρότερους, εξυπνότερους ερευνητές. Αυτή είναι πλέον η πιο επιβλαβής δυσλειτουργία.
Ο επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος μιας μικρής ερευνητικής εταιρείας αιχμής το γνωρίζει πολύ καλά αυτό. Μοιράστηκε την απογοήτευσή του μαζί μου σε προσωπική αλληλογραφία, εξιστορώντας 15 αιτήσεις επιχορήγησης που σχετίζονται με το ALS που είχαν απορριφθεί μετά από εξέταση από «βασικούς διαμορφωτές της κοινής γνώμης».
Αυτοί οι άνθρωποι – άγνωστοι εκτός του ιατρικού ιδρύματος – πληρώνονται για να ελέγχουν νέα φάρμακα που αναπτύσσονται από μεγάλες φαρμακευτικές εταιρείες και γνωρίζουμε εδώ και χρόνια ότι αγνοούν τα φάρμακα που παράγονται από μικρότερες εταιρείες.
Το 2014, μια έρευνα στο UC San Francisco βρήκε αυτούς τους ηγέτες της κοινής γνώμης Προκατειλημμένος προς ευνοϊκές αποφάσεις Σχετικά με τα φάρμακα που παράγονται από την Big Pharma. την ίδια χρονιά, Οι Los Angeles Times ανέφεραν Σχετικά με τον σκοτεινό ρόλο τους στην επιδημία των οπιοειδών: Ακόμη και όταν λάμπει το φως, οι κυρίαρχοι ηγέτες της κοινής γνώμης προωθούν την προστασία τους για εθιστικά ναρκωτικά, τα οποία επηρεάζουν αρνητικά 1 στους 3 ενήλικες στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Επιθεώρηση της φύσης Συνοψίζοντας το 2021, οι βασικοί ηγέτες της κοινής γνώμης λένε ότι προσφέρουν “επιρροή που βασίζεται στη γνώμη και όχι στην καινοτομία και τη γνώση…”
Η διάλυση του προβληματικού συστήματος έχει καθυστερήσει πολύ. Ας βάλουμε αυτές τις μικρές εταιρείες σε δίκαιους και ίσους όρους ανταγωνισμού με τη Big Pharma. Ας κάνουμε αυτό που η Αμερική περηφανευόταν εδώ και καιρό: να υπερηφανεύεται για το έντονο αουτσάιντερ.
Η κυβέρνηση Τραμπ, παρά τα λάθη της, μπορεί να παίξει θετικό ρόλο. Ο Joy Bhattacharya, ο εικονομάχος διευθυντής των Εθνικών Ινστιτούτων Υγείας, τόνισε «την ενθάρρυνση διαφορετικών προοπτικών». Αυτό είναι το αντίθετο από το τρέχον βιβλίο.
Marty Macari, Επίτροπος της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (Δήθεν τώρα στα σχοινιά), ανακοίνωσε στις 18 Μαρτίου ότι ο οργανισμός θα επιταχύνει τη στροφή προς έναν αγωγό ανάπτυξης φαρμάκων με επίκεντρο τον άνθρωπο και τα δεδομένα, λέγοντας: “Είναι ταχύτερο, είναι πιο αποτελεσματικό … και είναι καλύτερο προγνωστικό”.
Αν και δεν μπορώ να πιστέψω τη σκηνοθεσία του Μάκαρη, είπα το ίδιο πράγμα στον Α Ένα πρόσφατο op-ed.
Το πνεύμα του να προσπαθώ σκληρά πράγματα με κάνει να νιώθω ξανά παιδί. Εκείνη την εποχή, είτε περίμενα μια αποστολή του Apollo είτε την επόμενη μάχη μεταξύ του Willie Mays και της Sandy Koufax, πάντα ανυπομονούσα για κάτι.
Οι σημερινοί μου ήρωες δεν είναι αστροναύτες ή Hall-of-Famers. Είναι ασθενείς με ALS, όπως εγώ, πρόθυμοι να χρησιμοποιήσουν τα υπό έρευνα φάρμακα, παρόλο που καταλαβαίνουν ότι δεν υπάρχουν εγγυήσεις.
όταν είδα Συνέντευξη τύπου ACT for ALS σε ζωντανή ροή Με οικοδεσπότη έναν από τους χορηγούς του Bill, ο Brian Wallach και ο Dan Tate μου έκαναν σερενά. Και οι δύο έχουν ζήσει με τις διαγνώσεις τους με ALS για εννέα χρόνια. Και οι δύο συγκεντρώνουν χρήματα για την έρευνα ALS.
Θέλω να φωνάξω, “Go Team!”
Στην εκδήλωση, ο εκπρόσωπος Morgan Griffith (R-Va.), Πρόεδρος της Υποεπιτροπής της Βουλής για την Υγεία, είπε κάτι που με έκανε να γελάσω δυνατά: «Υπάρχει η πεποίθηση ότι τώρα μπορούμε να έχουμε ανθρώπους που μπορούν να επιβιώσουν από το ALS».
Όπως είπε ένας άλλος από τους ήρωες της παιδικής μου ηλικίας, ο Χανκ Άαρον: «Είτε ήμουν σε ύφεση είτε ένιωθα πεσμένος είτε είχα πρόβλημα εκτός γηπέδου, στόχος μου ήταν πάντα να κάνω swing».
Ως χώρα, ας συνεχίσουμε να ταλαντευόμαστε στο ALS, ακόμα κι αν είναι ένα από αυτά τα σπουδαία curveballs.
Ο Kevin J. Morrison είναι σύμβουλος μη κερδοσκοπικών και άλλων ιδιωτικών οργανισμών και ανώτερος διευθυντής παραγωγής στο Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ.
